遺伝子の働きにアプローチする「核酸医薬」

薬は、症状を抑えるだけでなく、病気に関わる分子を直接標的とする時代へと進んでいます。いま医療の最前線では、DNAやRNAという「生命情報」を利用して、病気に関係する遺伝子の働きを調整する「核酸医薬」の開発・実用化が進んでいます。

これまで届かなかった標的へ

核酸医薬の大きな特徴は、病気に関係する遺伝子の情報を、塩基配列の違いを利用してねらえることです。DNAやRNAなど、遺伝情報に関わる分子を標的とすることで、これまで薬をつくるのが難しかった病気にも新しい治療法が生まれ、患者数の少ない病気、がん、神経の病気、感染症などで研究と実用化が進んでいます。
たとえば、指定難病の一つである「脊髄性筋萎縮症（SMA）」では、アンチセンス核酸医薬によって、運動機能の改善が認められています。

核酸医薬のカギを握る「届ける技術」

一方で、核酸は体の中でこわれやすく、必要な細胞までどう届けるかが大きな課題です。そこで、核酸を包んで運ぶ小さなカプセルや、分子をこわれにくくする技術が開発されています。こうした「届ける技術」の進歩によって、核酸は研究室で調べる分子から、実際の医療に使われる薬へと進化してきました。

核酸から広がる医療の可能性

もちろん、核酸医薬と食品・サプリメントはまったく別のものです。しかし核酸医療の進歩は、DNAやRNAが生命の設計図であるだけでなく、そのしくみを利用することで、病気に関わる分子を標的にできることを示しています。将来は、一人ひとりの遺伝情報や病気の状態に合わせて治療を選ぶ個別化医療へ。核酸は、医療の未来を動かす技術になりつつあります。

栄養書庫発行 : 「よくわかる健康サイエンス-16 核酸/ Nucleic Acid 最新研究エビデンス集」より

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細胞をリニューアルして健康と生命が維持される

私たちの身体には約37兆個という膨大な数の細胞が存在していて、日々新しく生まれ変わる細胞もあれば、長い時間をかけて生まれ変わる細胞もあります。
古くなった細胞を新しい細胞にリニューアルすることで、健康と生命が維持されているのです。この細胞の入れ替わりに欠かせないのが、核酸＝DNAとRNAです。

遺伝子の情報を持つ設計図DNA

細胞が分裂する際に、まず二つに分かれるのが細胞核です。その細胞核の中に存在するのが染色体で、染色体の中にDNAが折りたたまれた状態で入っています。DNAは親から子へ、細胞から細胞へ、膨大な性質を伝える遺伝情報を格納しています。そしてDNAには遺伝情報を持っている部分と持っていない部分があり、遺伝情報を持っているDNAの一部を遺伝子と言います。

全長2メートルにもなるDNA

DNAは二重らせん構造をしていて、A（アデニン）、T（チミン）、G（グアニン）、C（シトシン）の4種類の塩基を持つヌクレオチド※からできています。
核の中の染色体に折りたたまれるように格納されているDNAは、取り出してほぐすと全長2メートルにもなると言われています。

タンパク質を合成するのに必要なRNA

遺伝情報を蓄積・保存しているのがDNAだとすると、遺伝情報を一時的に利用するために使われるのがRNAです。DNAは二重らせん構造のため、安定した状態を保ちます。DNAと塩基が異なり1本の鎖状をしているRNAは必要に応じて一時的な情報処理を行いやすく、必要に応じて合成・分解されます。
このRNAの働きによって、DNAが持つ遺伝情報どおりにアミノ酸が配列されることで、タンパク質が合成されています。

※ヌクレオチドとは、リン酸、デオキシリボース（糖）、塩基の3つが結合した物質で、結合した状態が核酸と呼ばれます。

■細胞の構造

細胞内には細胞核を中心に、エネルギーを生むミトコンドリアやタンパク質を合成するリボソーム、タンパク質を送り出すゴルジ装置などがあり、タンパク質を作り出しています。DNAは細胞核の中の染色体に存在します。RNAは遺伝情報の伝達やタンパク質の合成などに働き、細胞核、細胞質内、ミトコンドリアにも存在します。

■DNAとRNAの構造

細胞核の中にあるDNAは、4つのヌクレオチドと呼ばれる物質が鎖状につながっていて、ヌクレオチドの糖とリン酸が交互に結合した鎖が2本ねじれた二重らせん構造をしているため、安定した状態にあります。RNAは1本の鎖状のため不安定な構造をしていますが、逆に反応性に富んだ（柔軟な）性質を持っていると言えます。

栄養書庫発行 : 『Nutrient Library-34 核酸の秘密』より

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